HELIOS-A: En global, randomiserad, öppen fas 3-studie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av ALN-TTRSC02 hos patienter med hereditär transtyretinamyloidos (hATTR-amyloidos)
Denna forskning, kallad HELIOS-A, är en stor global studie som undersöker ett nytt läkemedel känt som Amvuttra. Det är för personer som har ett ärftligt tillstånd kallat hereditär transtyretinamyloidos, eller hATTR amyloidos. Detta tillstånd kan påverka nerver och andra delar av kroppen. Studien vill ta reda på om Amvuttra är en effektiv och säker behandling. Forskare kommer att jämföra hur mycket Amvuttra hjälper till att förbättra nervsymptom och livskvalitet mot tidigare resultat från en annan behandling kallad Onpattro. Deltagarna kommer att få antingen Amvuttra eller, för jämförelse, information från de som tidigare fått placebo (dummy medicin) eller Onpattro.
Överblick
Vad handlar denna studie om?
Denna studie, kallad HELIOS-A, undersöker ett nytt läkemedel som heter Amvuttra. Det är för personer som har en sällsynt ärftlig genetisk sjukdom som kallas hereditär transtyretinamyloidos (hATTR amyloidos). Denna sjukdom uppstår när ett specifikt protein, kallat transtyretin, inte veckar sig korrekt och ansamlas i olika delar av kroppen, inklusive nerver, hjärtat och andra organ. Dessa proteinavlagringar kan orsaka olika symtom, såsom domningar, stickningar och svaghet, samt problem med hjärtat eller matsmältningssystemet.
Huvudmålet med denna studie är att se om Amvuttra kan hjälpa till att förbättra de nervrelaterade symtomen vid hATTR amyloidos. Forskare kommer att titta på förändringar i en speciell poäng som mäter nervskador och hur väl människor kan utföra dagliga aktiviteter. De kommer att jämföra resultaten för personer som tar Amvuttra med information som samlats in från en tidigare studie som tittade på ett annat läkemedel (Onpattro) eller en låtsasbehandling (placebo). Detta hjälper dem att förstå hur väl Amvuttra fungerar.
Förutom bara nervsymptom kommer studien också att titta på andra viktiga saker. Detta inkluderar hur medicinen påverkar en persons livskvalitet, deras förmåga att gå en viss sträcka, hur deras kroppsvikt förändras och den övergripande funktionsnedsättningen. Genom att titta på alla dessa olika mått hoppas forskarna få en fullständig bild av hur Amvuttra kan gynna personer som lever med hATTR-amyloidos.
Viktiga punkter
- Denna studie testar ett nytt läkemedel som heter Amvuttra för ett sällsynt ärftligt tillstånd.
- Det syftar till att se om Amvuttra är säker och hjälper till att förbättra symtom som nervproblem.
- Deltagande innebär regelbundna klinikbesök för bedömningar och mottagande av studiemedicinen.
- Både män och kvinnor, 18 år och äldre, med hATTR amyloidos kan övervägas.
- Att jämföra Amvuttras effekt på symtom och livskvalitet är ett viktigt fokus.
- Du kan sluta delta i studien när som helst.
Vem kan vara berättigad?
För att delta i denna studie måste du vara vuxen, 18 år eller äldre, med en diagnos av hereditär transtyretinamyloidos. Både män och kvinnor är välkomna att delta.
Studieteamet kommer noggrant att granska din medicinska historia och nuvarande hälsa för att säkerställa att denna studie är rätt för dig. Det finns specifika hälsokrav som måste uppfyllas, och andra som kan innebära att du inte kan delta. Detta är för att säkerställa din säkerhet och att studieresultaten är tydliga.
Det är viktigt att komma ihåg att forskarteamet fattar det slutgiltiga beslutet om vem som kan delta, baserat på en detaljerad granskning av dina individuella hälsotillstånd. De kommer att förklara alla krav för dig tydligt.
Kan denna studie passa dig?
Svara på dessa snabba frågor för att se om du kan vara berättigad. Detta är endast en vägledning — forskarteamet fattar det slutgiltiga beslutet.
- Är du 18 år eller äldre?
- Har du fått diagnosen hereditär transtyretinamyloidos (hATTR amyloidos)?
- Kan du delta i regelbundna klinikbesök?
- Är du villig att ta emot studiemedicinen som en injektion?
Vad innebär deltagande?
Om du deltar i denna studie kommer du att få studiemedicinen, Amvuttra, som ges som en injektion med en förfylld spruta. Studien kommer att jämföra dina framsteg med information från personer som tidigare fått en annan behandling (Onpattro) eller en låtsasmedicin kallad placebo. Under studiens gång kommer du att ha regelbundna besök på kliniken. Under dessa besök kommer studieteamet att genomföra olika bedömningar. Dessa kommer att inkludera kontroller av din allmänna hälsa, mätning av förändringar i dina nervsymptom med ett specifikt poängsystem, och tester för att se hur din livskvalitet, gångförmåga och totala funktionsnedsättning påverkas. Du kommer också att få blodprov. Den totala varaktigheten av ditt deltagande i studien, inklusive alla uppföljningsbesök, kommer att förklaras tydligt av studieteamet.
Potentiella risker och fördelar
Platser (7)
- —ObekräftadNederländerna
- —ObekräftadBelgien
- —ObekräftadCypern
- —ObekräftadSpanien
- —ObekräftadPortugal
- —ObekräftadBulgarien
- —ObekräftadItalien
Vanliga frågor
Vad är hereditär transtyretinamyloidos (hATTR-amyloidos)?
Det är ett ärftligt tillstånd där defekta proteiner ansamlas i kroppen, vilket påverkar nerver och andra organ.
Vad är Amvuttra?
Amvuttra är den nya medicinen som testas i denna studie för hATTR amyloidos. Den ges som en injektion.
Kommer jag att få den nya medicinen?
Ja, om du deltar i denna studie kommer du att få Amvuttra. Din utveckling kommer att jämföras med tidigare resultat från andra behandlingar eller placebo.
Vad kommer forskarna att leta efter?
De kommer att mäta förändringar i dina nervsymptom, livskvalitet, gångförmåga och övergripande funktionsnedsättning.
Hur länge kommer studien att pågå?
Studieteamet kommer att informera dig om den exakta varaktigheten, inklusive hur många besök och uppföljningar du kommer att behöva.
Hur du får reda på mer
Prata alltid med din läkare eller specialist innan du bestämmer dig för att delta i en studie.
Intresserad av att delta?
Diskussion
Gemenskapsdiskussion
Drivs av vårt forum på community.patient.info. Var vänlig och respektfull — detta är inte medicinsk rådgivning.