Patientforskning
Logga in
Alla studier
Aktiv men inte rekryterandeFAS3INTERVENTIONELL

Studie av Carbetocin nässpray för behandling av hyperfagi vid Prader-Willis syndrom

Denna forskningsstudie undersöker en ny nässpray kallad karbetocin som en möjlig behandling för ett vanligt problem hos personer med Prader-Willis syndrom (PWS) kallat hyperfagi. Hyperfagi innebär att man har en extrem, konstant känsla av hunger. Studien är för personer i åldrarna 5 till 30 år med PWS som upplever denna starka ätlust. Under 12 veckor kommer några deltagare att få den aktiva karbetocinsprayen, medan andra kommer att få en placebo (en spray utan medicin) för att jämföra effekterna. Detta är en "blindad" studie, vilket innebär att varken deltagarna eller deras läkare kommer att veta vem som får vilken spray. Målet är att ta reda på om karbetocin säkert och effektivt kan minska hungerkänslan hos PWS.

Överblick

Status
Aktiv men inte rekryterande
Fas
FAS3
Sponsor
ACADIA Pharmaceuticals Inc.
Inskrivningsmål
170
Starta
27 nov 2023
Beräknad slutförande
01 nov 2025
Hyperfagi vid Prader-Willis syndrom

Vad handlar denna studie om?

Du kanske läser detta eftersom du, eller någon du bryr dig om, lever med Prader-Willis syndrom (PWS) och utmaningen med att ständigt känna sig hungrig, även känt som hyperfagi. Detta kan vara riktigt tufft, och forskare letar alltid efter bättre sätt att hjälpa. Denna specifika studie testar en ny nässpraymedicin som heter karbetocin.

Carbetocin testas för att se om det kan hjälpa till att minska den intensiva hunger som personer med PWS ofta upplever. Studien kommer att pågå i 12 veckor och är utformad på ett sätt som gör det möjligt för oss att rättvist jämföra den nya sprayen mot en 'dummy'-spray (en placebo). Detta innebär att vissa deltagare kommer att få den faktiska medicinen, medan andra kommer att få en identiskt utseende spray som inte innehåller någon aktiv ingrediens. Varken du eller din studieläkare kommer att veta vilken du får förrän studien är över. Detta är ett vanligt och viktigt sätt att testa om en ny medicin verkligen fungerar.

Genom att delta kan du bidra till viktig vetenskaplig förståelse som kan leda till nya behandlingar för hyperfagi vid PWS. Huvudmålet är att ta reda på om karbetocin är ett säkert och effektivt sätt att hantera detta utmanande symptom. Förhoppningsvis kommer resultaten från denna studie att ge värdefull information för PWS-gemenskapen.

Viktiga punkter

  • Denna studie testar en nässpray (karbetocin) för extrem hunger vid Prader-Willis syndrom.
  • Det är för personer med PWS i åldrarna 5 till 30 år.
  • Deltagarna kommer att använda en nässpray tre gånger om dagen i 12 veckor.
  • Vissa kommer att få den riktiga medicinen, andra en låtsasspray (placebo), och varken du eller din läkare kommer att veta vilken.
  • Noggrann övervakning av din hälsa och hunger kommer att ske under studiebesöken.
  • Ditt deltagande kan hjälpa till att hitta nya sätt att behandla hyperfagi vid PWS.

Vem kan vara berättigad?

Denna studie söker personer i åldern 5 till 30 år som har diagnostiserats med Prader-Willis syndrom (PWS) genom genetisk testning. En viktig del av studien är att deltagarna måste ha betydande hyperfagi, vilket innebär en stark, konstant känsla av hunger som leder till att man söker efter mat.

För att delta behöver du bo med en vårdgivare som förstår studien och kan hjälpa dig att följa studiens instruktioner och delta i möten. Det finns också vissa hälsotillstånd eller situationer som skulle hindra någon från att delta, såsom vissa hjärt-, njur- eller leverproblem, eller att ha genomgått vissa nyliga operationer. Du kan inte heller ha andra specifika genetiska tillstånd eller använda vissa mediciner som kan störa studien, som vissa andra nässprayer.

Innan du officiellt kan gå med, kommer studieläkarna att göra en grundlig kontroll för att säkerställa att det är säkert och lämpligt för dig.

Kan denna studie passa dig?

Svara på dessa snabba frågor för att se om du kan vara berättigad. Detta är endast en vägledning — forskarteamet fattar det slutgiltiga beslutet.

  1. Är du, eller personen du tar hand om, mellan 5 och 30 år gammal?
  2. Har du en bekräftad genetisk diagnos av Prader-Willis syndrom?
  3. Upplever du en stark, ihållande känsla av hunger (hyperfagi) som leder till att du söker efter mat?
  4. Bor du med en vårdgivare som kan hjälpa dig att följa studieinstruktioner och delta i möten?
  5. Har du undvikit andra nässprayer eller vissa mediciner som anges av studieteamet?
  6. Har du god allmän hälsa, utan allvarliga hjärt-, njur- eller andra större hälsoproblem?
Svara på varje fråga för att se ditt resultat.

Vad innebär deltagande?

Om du bestämmer dig för att delta i denna studie, skulle du vara involverad i cirka 12 veckor, plus några screeningbesök i förväg. Under studien skulle du bli ombedd att använda en nässpray tre gånger om dagen. Du skulle inte veta om det är den aktiva medicinen eller en placebo, och det skulle inte heller din läkare. Du skulle också behöva delta i flera studiebesök där teamet skulle göra hälsokontroller, ställa frågor om din hunger och ditt allmänna välbefinnande, och samla in information. Dessa besök är viktiga för att övervaka din hälsa och se hur sprayen kan påverka dig. Du skulle också behöva undvika att använda andra nässprayer eller vissa mediciner under studiens gång.

Potentiella risker och fördelar

Att delta i en medicinsk studie har potentiella fördelar och risker. En möjlig fördel med denna studie är att carbetocin nässpray kan hjälpa till att minska den intensiva hungern som är förknippad med Prader-Willis syndrom. Men som med alla läkemedel kan det finnas biverkningar, och sprayen kanske inte fungerar för alla. Du kommer att övervakas noggrant av studieteamet, och du har rätt att dra dig ur studien när som helst, av vilken anledning som helst, utan att det påverkar din medicinska vård.

Platser (30)

  • Children's of Alabama
    Verifierat postnummer
    Birmingham, USA
  • Phoenix Barnsjukhus
    Verifierat postnummer
    Phoenix, USA
  • University of California Irvine
    Verifierat postnummer
    Orange, USA
  • Stanford University School of Medicine
    Verifierat postnummer
    Palo Alto, USA
  • Rady Barnsjukhus San Diego
    Verifierat postnummer
    San Diego, USA
  • Barnsjukhuset Colorado
    Verifierat postnummer
    Aurora, USA
  • Ann & Robert H. Lurie Barnsjukhus i Chicago
    Verifierat postnummer
    Chicago, USA
  • University of Iowa
    Verifierat postnummer
    Iowa City, USA
  • Boston Barnsjukhus
    Verifierat postnummer
    Boston, USA
  • Children's Mercy Hospital
    Verifierat postnummer
    Kansas City, USA
  • SSM Health/Saint Louis University
    Verifierat postnummer
    St Louis, USA
  • Maimonides medicinska centrum
    Verifierat postnummer
    Brooklyn, USA

Vanliga frågor

Vad är hyperfagi?

Hyperfagi är en extrem, konstant känsla av hunger som är vanlig hos personer med Prader-Willis syndrom, vilket leder till en stark lust att hitta och äta mat.

Vad är en placebo?

Ett placebo är en 'låtsas' behandling som ser exakt ut som den riktiga medicinen men inte innehåller några aktiva ingredienser. Det används i studier för att rättvist jämföra effekterna av den nya medicinen.

Kommer jag att veta om jag får den riktiga medicinen?

Nej, detta är en 'blindad' studie, vilket innebär att varken du eller din studieläkare kommer att veta om du får karbetocinsprayen eller placebon förrän studien är avslutad.

Hur länge kommer jag att vara med i studien?

Den huvudsakliga behandlingsdelen av studien varar i 12 veckor, plus några inledande screeningbesök för att se om du är berättigad.

Kan jag sluta delta om jag vill?

Ja, du är fri att lämna studien när som helst, av vilken anledning som helst, utan att det påverkar din vanliga medicinska vård.

Hur du får reda på mer

Officiell rättegångsprotokoll

Prata alltid med din läkare eller specialist innan du bestämmer dig för att delta i en studie.

Diskussion

Gemenskapsdiskussion

Drivs av vårt forum på community.patient.info. Var vänlig och respektfull — detta är inte medicinsk rådgivning.